Spinaaliset lihasatrofiat

Spinaaliset lihasatrofiat ovat tiettyyn ryhmään kuuluvia lihassairauksia, joista käytetty yhteisnimitys merkitsee sananmukaisesti selkäydinperäisiä lihassurkastumia. Ne ovat tavallisesti periytyviä ja saattavat alkaa yhtä hyvin varhaislapsuudessa kuin vasta aikuisiälläkin.

Spinaaliset lihasatrofiat, joista käytetään myös englanninkielisestä nimestä (spinal muscular atrophy) tulevaa lyhennettä SMA-sairaudet, ovat parantumattomia. Oireena on lihasheikkous.

Spinaaliset lihasatrofioihin on kehitetty lääkehoitoa. Euroopassa on kolme myyntiluvan saanutta lääkettä: Spinraza, Zolgensma ja Evrysdi. Suurin osa lääkeaineista pyrkii korjaamaan SMA:n perussyytä eli lisäämään SMN-proteiinin tuotantoa.

Aiheesta muualla

• Families of SMA (englanniksi)
• Tautiryhmän esittely Lihastautiliiton sivuilla